ROCTAVIAN™(valoctocogene roxaparvovec-rvox) gene therapy
ROCTAVIAN is a gene therapy indicated for the treatment of adults with severe hemophilia A (congenital Factor VIII (FVIII) deficiency with FVIII activity < 1 IU/dL) without antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5) as detected by an 澳门十大博彩正规游戏平台-approved test. The one-time, 单剂量输注是为了取代突变基因的功能, 允许患有严重血友病A的人产生自己的FVIII，以预防或减少出血的发生.
如果您有活动性感染，或者如果您有长期感染，您所服用的药物无法控制，您不应该服用ROCTAVIAN，如果您有肝脏疤痕(严重的肝纤维化或肝硬化)或对甘露醇过敏(ROCTAVIAN中的非活性成分). 请参阅以下重要安全资讯, 完整的处方信息, and Patient Information.
适应症和重要安全信息
What is ROCTAVIAN?
ROCTAVIAN是一种一次性基因疗法，用于治疗没有病毒抗体的成人严重a型血友病, AAV5是由血液测试确定的.
ROCTAVIAN使用了一种改良病毒, called a vector, 将因子VIII基因的工作副本传递给肝细胞，使你的身体能够自己产生凝血因子, 哪种药物有助于血液凝结，防止或减少出血的发生. 这种经过修饰的病毒不含病毒DNA，也不会引起人类疾病.
不要服用ROCTAVIAN，如果你:
- 你是否有活动性感染，或者你是否有长期感染，而且你所服用的药物无法控制
- 肝脏有疤痕(明显的肝纤维化或肝硬化)
- 对甘露醇过敏(ROCTAVIAN中的非活性成分)
关于ROCTAVIAN我应该知道的最重要的信息是什么?
ROCTAVIAN在输注期间和输注后可能会引起严重的副作用:
- 在注射期间和注射后几小时内, 告诉你的医生或护士你遇到的任何症状，包括荨麻疹或其他皮疹, itching, sneezing, coughing, difficulty breathing, runny nose, watery eyes, tingling throat, nausea (feeling sick), diarrhea, low blood pressure, rapid heartbeat, 头晕(几近晕倒), fever, chills, and shivering. 告诉你的医生，如果你在离开输液后遇到任何副作用该怎么做.
- 在服用ROCTAVIAN之前和之后，您的医生将进行血液检查以检查您的肝脏健康. 确保你在医生指定的时间内进行这些血液检查. 根据你的肝脏检查结果, 你可能需要在一段时间内(几个月或更长时间)服用皮质类固醇或其他药物来帮助降低肝酶水平, 哪些药物在服用时可能会产生副作用. 和你的医生谈谈这些副作用，以及你需要做些什么来改善和维持你的肝脏健康.
- 有活性因子VIII抑制剂的患者不应服用ROCTAVIAN. 在给药后，你的医生将监测你的抑制剂，你将定期进行因子水平测试. 如果服用ROCTAVIAN后开始出血，请咨询医生, 为了让你的医生评估是否需要额外的检查或治疗.
- 取决于你的风险因素, 因子VIII水平的提高可能意味着不需要的血凝块(即所谓的血栓形成)的可能性增加。, 静脉或动脉). 你和你的医生应该在治疗前后讨论你的风险因素，以及如何识别不想要的血栓的症状，如果你认为你可能有血栓该怎么做.
- ROCTAVIAN可以将自己插入人体细胞的DNA中. 插入对这些细胞的影响尚不清楚, 但这些事件可能会导致理论上的癌症风险. 目前还没有ROCTAVIAN治疗引起癌症的病例报告. 如果你有患肝癌的风险因素，你的医生可能会对你进行定期监测. 如果你得了癌症，你的医生可能会把样本送到澳门正规博彩十大排行平台制药公司. for further testing.
在我得到ROCTAVIAN之前，我应该告诉我的医生什么?
和你的医生谈谈以下几点:
- 您的健康状况包括:
- 任何不需要的血凝块和心血管疾病的一般危险因素
- 如果你的免疫系统抵抗感染的能力下降了
- 如果你有抑制剂或者有因子VIII抑制剂的历史
- 你正在服用的所有药物或你计划服用的新药， 包括处方药和非处方药，维生素，草药补充剂和疫苗
- 如果你的女性伴侣计划在治疗后6个月内怀孕
服用ROCTAVIAN后应该避免什么?
- 第一年避免饮酒. 和你的医生谈谈一年后可以接受多少酒精.
- 你和任何女性伴侣必须在6个月内避免怀孕. 与你的医生讨论哪种避孕方法是合适的.
- 治疗后至少6个月内不要捐献精液.
- 不捐献血液、器官、组织或细胞.
ROCTAVIAN可能有哪些副作用?
- ROCTAVIAN最常见的副作用是:
- 恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛.
- 血液测试结果的变化，测量你的肝脏健康和身体对ROCTAVIAN的其他反应.
在得到ROCTAVIAN之前，我还需要知道哪些信息?
- 未来再次接受基因治疗: 目前尚不清楚在何种情况下，您是否可以重复ROCTAVIAN治疗或使用另一种基因治疗.
- 血友病治疗登记: ROCTAVIAN治疗后, 您将被要求参加一个为期15年的注册，以帮助研究治疗的长期安全性以及治疗的持续效果.
- 了解ROCTAVIAN的风险和益处: 虽然大多数患者从ROCTAVIAN中获益, 治疗效果和持续时间可能有所不同. 有些患者没有从ROCTAVIAN中获益. 不可能预测患者是否会受益以及受益程度. After administration, 你的医生会监测你的化验结果，并告诉你是否可以停止预防, 你是否应该再次开始预防, 以及你是否应该以及如何治疗任何手术, procedures, injuries, or bleeds.和你的医生谈谈ROCTAVIAN的潜在风险和益处. 病人是否从中受益, 这里和你的医生讨论的风险仍然适用.
这些并不是ROCTAVIAN可能产生的所有副作用. 向你的医生咨询有关副作用的医疗建议. 你可以向澳门正规博彩十大排行平台制药公司报告副作用. 1-866-906-6100或澳门十大博彩正规游戏平台 1-800-澳门十大博彩正规游戏平台-1088.
请参阅附带的其他安全信息 Prescribing Information and Patient Information.
澳门正规博彩十大排行平台最大限度地发挥基因创新的影响，开发变革性疗法.
澳门正规博彩十大排行平台追求的每一种候选药物都是基于对其所要解决的疾病的遗传学和潜在生物学的基本理解.
Learn More about our pipeline ⌃